Weesgeneesmiddel: bijzondere status AMT voor behandeling Duchenne

Een behandeling tegen een zeldzame spierziekte van biotechnologiebedrijf Amsterdam Molecular Therapeutics (AMT) heeft van de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) de status van weesgeneesmiddel gekregen. Dit maakte AMT vrijdagochtend bekend.

Duchenne
AMT krijgt de status voor een gentherapie voor de behandeling van Duchenne spierdystrofie. De weesgeneesmiddelenstatus is bedoeld om de ontwikkeling van nieuwe therapieën voor de behandeling van ziekten of aandoeningen waaraan relatief weinig mensen lijden te stimuleren. Het bedrijf krijgt bijvoorbeeld belastingvoordelen.

Gentherapie 
In oktober 2009 verkreeg de gentherapie van AMT de status al van de European Medicines Agency voor de Europese Unie. AMT heeft een innovatiekrediet van maximaal 4 miljoen euro ontvangen van de Nederlandse overheid ter ondersteuning van de ontwikkeling van deze gentherapie tegen Duchenne.